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36选7每周几开奖时间:BioMarin的Vimizim成為NMPA批準治療Morquio A綜合癥的首個藥物

2019-6-4 作者:不詳   來源:MedSci原創 我要評論0
Tags: BioMarin  Vimizim  NMPA  Morquio  A綜合癥  

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim(elosulfase alfa)已獲得國家醫療產品管理局(NMPA)批準用于治療粘多糖貯積癥IVA型(MPS IVA),也稱為Morquio A綜合癥。Vimizim是國內治療該疾病首個獲批的治療藥物。

關于Morquio綜合癥

Morquio A綜合征或粘多糖貯積癥IVA(MPS IVA)是一種罕見病,患者體內缺少一種分解和去除硫酸角質素(KS)和硫酸軟骨素(C6S)的糖胺聚糖(GAG)中必需的酶。未完全分解的GAG仍然存儲在體內細胞中,導致進行性損傷。這種過度儲存導致全身性骨骼發育不良,身材矮小和關節異常,限制了活動能力。胸部畸形損害呼吸功能,頸部關節松動,導致脊柱不穩定和潛在的脊髓壓迫。其他癥狀可能包括聽力喪失,角膜混濁和心臟病。最初的癥狀通常在出生后的前五年變得明顯。

Morquio A綜合征的發病率尚未得到證實,并且在不同人群中有所不同,估計在200000個活產嬰兒中有1個,在450000個活產嬰兒中有1個。

關于VIMIZIM

VIMIZIM是第一個被批準的酶替代療法(ERT),旨在針對Morquio A綜合征的根本原因--N-乙酰半乳糖胺-6硫酸酯酶(GALNS)的缺乏。VIMIZIM旨在提供外源酶GALNS,其將被吸收到溶酶體中并增加GAG的分解代謝。

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