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FDA接受Karyopharm的口服核出口選擇性抑制劑XPOVIO的補充新藥申請,用于治療復發或難治的彌漫性大B細胞淋巴瘤

2020-2-20

FDA接受Karyopharm的口服核出口選擇性抑制劑XPOVIO的補充新藥申請,用于治療復發或難治的彌漫性大B細胞淋巴瘤

Karyopharm Therapeutics宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已接受其補充新藥申請(sNDA)尋求將口服核出口選擇性抑制劑XPOVIO(selinexor)片劑,用于先前已接受過至少兩種治療方案的復發或難治的彌漫性大B細胞淋巴瘤(RR DLBCL)成年患者。FDA還批準了Karyopharm的優…

J Thromb Haemost:新型冠狀病毒性肺炎患者的凝血參數異常與預后不良有關

2020-2-19

J Thromb Haemost:新型冠狀病毒性肺炎患者的凝血參數異常與預后不良有關

該研究的結果表明,異常凝血結果,尤其是D-二聚體和FDP明顯升高,在NCP死亡病例中很常見。

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2020-2-19

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Blood:PIM抑制或可改善IL7反應性CD127+ T-ALL和T-LBL患者化療預后

2020-2-16

Blood:PIM抑制或可改善IL7反應性CD127+ T-ALL和T-LBL患者化療預后

T細胞急性淋巴細胞白血病和淋巴瘤(T-ALL/T-LBL)是侵襲性的血液惡性腫瘤,目前采用高劑量化療治療。近年來,針對T-ALL/T-LBL患者的新型低毒性治療策略的研究主要集中在腫瘤細胞的細胞內在特性的識別上。但非細胞自主激活的特定致癌途徑也可能提供治療靶點,可以在治療水平…

Blood:一種新的兒童急性淋巴細胞白血病風險分層方法

2020-2-16

Blood:一種新的兒童急性淋巴細胞白血病風險分層方法

風險分層對選擇兒童急性淋巴細胞白血病的最佳治療至關重要。但目前的風險分層算法對變量進行二分法處理,并獨立應用風險因素,這可能會錯誤地假設生物多樣性子集之間存在相同的關聯,從而降低統計能力。因此,Enshaei等人開發并驗證了一種綜合多種危險因素并使用連續數據…

Blood:AML患者攜帶高頻RUNX1胚系突變

2020-2-16

Blood:AML患者攜帶高頻RUNX1胚系突變

中心點:在Leucegene AML隊列中,高達30%的RUNX1突變是胚系突變。攜帶RUNX1胚系突變的AML患者的NRAS突變和其他已知的激活各種信號通路基于突變的頻率均更高。摘要:RUNX1突變見于大約10%成年AML。雖然這種疾病中的大多數RUNX1突變被認為是后天獲得的,但它們也可能是胚系…

BMC Gastroenterology: 血小板與淋巴細胞比例對胃癌總體生存的預后作用

2020-2-16

BMC Gastroenterology: 血小板與淋巴細胞比例對胃癌總體生存的預后作用

本項研究旨在總結先前發表的有關胃癌患者血小板與淋巴細胞比率(PLR)對總體生存(OS)的作用的文獻。

Blood:高脂飲食以血栓調節蛋白依賴性方式延遲血漿纖溶酶的產生

2020-2-15

Blood:高脂飲食以血栓調節蛋白依賴性方式延遲血漿纖溶酶的產生

中心點:一項新的實驗顯示,高脂肪飲食小鼠血漿纖溶酶的生成延遲。蛋白質組學和功能分析表明,是凝血調節蛋白和TAFI依賴性機制導致纖溶酶生成延遲。摘要:肥胖是一種常見的血栓形成前危險因素,其特征是纖維蛋白形成增強和纖維蛋白溶解抑制。纖維蛋白不僅可促進血栓形成,…

TAZVERIK(tazemetostat)治療濾泡性淋巴瘤:FDA已批準其NDA

2020-2-15

TAZVERIK(tazemetostat)治療濾泡性淋巴瘤:FDA已批準其NDA

Epizyme是一家開發表觀遺傳療法的生物制藥公司,今日宣布,美國食品藥品監督管理局(FDA)已接受該公司的新藥申請(NDA),以加速批準TAZVERIK?(tazemetostat)的上市。

【盤點】2020年2月13日Blood研究精選

2020-2-15

【盤點】2020年2月13日Blood研究精選

2020年2月13日Blood研究精選

Blood:在血液惡性腫瘤中發現4個可作為靶點的致癌性NTRK基因激活突變

2020-2-14

Blood:在血液惡性腫瘤中發現4個可作為靶點的致癌性NTRK基因激活突變

中心點:本研究在血液腫瘤患者中發現了四個可被FDA批準的Trk抑制劑靶向的致癌NTRK點突變。摘要:癌癥神經營養受體酪氨酸激酶(NTRK)基因的許多信息都是通過識別和表征多種腫瘤類型的激活性Trk融合而獲得的。鑒于這些受體有望成為癌癥治療的靶點,研究人員又開始對這些受體…

Blood:非肌球蛋白IIA突變導致巨核細胞遷移缺陷是MYH9相關疾病血小板減少癥的潛在機制

2020-2-14

Blood:非肌球蛋白IIA突變導致巨核細胞遷移缺陷是MYH9相關疾病血小板減少癥的潛在機制

巨核細胞(MKs),血小板的前體細胞,從骨髓(BM)的骨內膜壁龕中遷移至脈管系統,將原血小板延伸至血竇,在血竇中循環血液逐漸將其碎裂成血小板。非肌肉肌球蛋白II (NMIIA)重鏈基因(MYH9)突變可導致巨血小板減少癥,其特征是血小板數量減少而體積增大,從而導致凝血障礙…

Blood:FLT3抑制上調HDAC8使p53失活,維持FLT3-ITD+ AML細胞存活

2020-2-14

Blood:FLT3抑制上調HDAC8使p53失活,維持FLT3-ITD+ AML細胞存活

中心點:在FLT3-ITD+ AML細胞中,FLT3抑制通過FOXO1和FOXO3介導的反激活誘導HDAC8上調。靶向HDAC8激活p53,可增強FLT3 TKI介導的FLT3-ITD+ AML細胞消除。摘要:FMS樣受體酪氨酸激酶-3 (FLT3)的內部串聯重復(ITD)突變見于多達25~30%的急性髓系白血病(AML)患者,與患者預后…

Blood:老年貧血個體的突變譜和克隆造血動態

2020-2-14

Blood:老年貧血個體的突變譜和克隆造血動態

中心點:特異性突變,包括TP53和SF3B1,在老年貧血個體中富集,但不包括DNMT3A、TET2和ASXL1。一般來說,隨著時間的推移,克隆只會帶來有限的選擇優勢,這與特定的驅動基因有差異。摘要:貧血是一種造血老化的主要的、目前知之甚少的臨床表現。隨著年齡增長,攜帶獲得性白…

J Thromb Haemost:免疫性血小板減少癥兒童抗血小板抗體的預后意義

2020-2-14

J Thromb Haemost:免疫性血小板減少癥兒童抗血小板抗體的預后意義

由此可見,抗血小板抗體的檢測可能有助于新診斷的ITP兒童臨床預后和治療的決策指導。該研究的數據表明,開發更敏感的檢測方法可能會進一步提高抗體檢測的臨床價值。

FDA批準Liso-cel治療B細胞淋巴瘤的優先審查

2020-2-14

FDA批準Liso-cel治療B細胞淋巴瘤的優先審查

百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)公司在本周四宣布,FDA批準了lisocabtagene maraleucel(liso-cel)治療復發難治B細胞淋巴瘤的優先審查。

JAMA:異麥芽糖苷鐵與羧甲基麥芽糖鐵對缺鐵性貧血患者低磷酸鹽血癥的影響

2020-2-14

JAMA:異麥芽糖苷鐵與羧甲基麥芽糖鐵對缺鐵性貧血患者低磷酸鹽血癥的影響

目前尚未清楚使用異麥芽糖苷鐵(現在稱為三去甲麥芽糖鐵)與羧基麥芽糖鐵替代鐵后發生低磷血癥的風險。在2項隨機試驗中,研究人員納入了245名(試驗A:n = 123,試驗B:n = 122)對口服鐵不耐受或無反應的鐵缺乏性貧血患者進行了探究。結果顯示,異麥芽糖苷鐵VS. 羧基麥芽…

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